La Administración de Alimentos y Medicinas (FDA, por su sigla en inglés), el regulador de salud de Estados Unidos, aprobó la primera terapia genética, lo que anuncia el advenimiento de un nuevo tipo de medicina que ataca las enfermedades insertando ADN directamente al cuerpo.
La agencia dijo hoy martes que dio luz verde a una terapia genética llamada Luxturna desarrollada por Spark Therapeutics, una firma biotecnológica basada en Filadelfia, para pacientes con una rara forma de ceguera heredada conocida como Amaurosis Congénita Leber o LCA.
El anuncio llega en momentos de creciente optimismo sobre nuevas terapias basadas en genes y células que buscan modificar la biología del cuerpo para atacar enfermedades, como las recientemente aprobadas terapias de receptor de antígeno quimérico, o Car-T, para el cáncer, que están siendo desarrolladas por Novartis y Gilead.
“Este hito refuerza el potencial para este revolucionario enfoque de tratamiento para un amplio rango de desafiantes enfermedades” dijo Scott Gottlieb, el comisionado de la FDA.
A diferencia de los medicamentos convencionales, la terapia de genes reemplaza el ADN dañado o faltante que está causando una enfermedad específica, ayudando al cuerpo a repararse por sí mismo. Debido a que confronta a la enfermedad desde su raíz, sus partidarios dicen que podría curar una serie de enfermedades de origen genético.
Luxturna es el primer producto aprobado por la FDA donde el material genético es insertado directamente en el cuerpo —en este caso, en el ojo— aunque el regulador estadounidense utiliza una definición más amplia que considera como tratamientos genéticos a los tratamientos con células como Car-T.
“Creo que la terapia genética se convertirá en una corriente principal en los tratamientos, y quizás curará muchas de nuestras enfermedades más devastadoras e intratables”, dijo Gottlieb.
Pese al entusiasmo por la promesa científica, existen temores de que los desfinanciados sistemas de salud tendrán problemas para pagar por los tratamientos.
Spark todavía no ha anunciado el precio para la terapia, pero los analistas dicen que el costo de administrarlo en ambos ojos podría superar el US$ 1 millón. Novartis recientemente fijo el precio de sus terapias Car-T en US$ 475.000 durante el curso de un tratamiento.
Debido a que las terapias celulares y genéticas están pensadas para ser aplicadas solo una vez, las farmacéuticas dicen que deben recuperar la inversión con una gran parte del pago por adelantado, a diferencia de los sistemas progresivos de los medicamentos tradicionales.
En los ensayos clínicos, el tratamiento de Spark demostró una mejora dramática en la vista de personas con impedimentos visuales severos. Su aprobación estaba casi asegurada luego de que un panel de asesores de la FDA recomendara de manera unánime el tratamiento en octubre, aunque el regulador tomó su decisión más rápido de lo esperado.
Las acciones de Spark —que se transan bajo el ticker ONCE en referencia a las propiedades potencialmente curativas de la terapia genética— subieron 2% al inicio de las operaciones en Nueva York.
Luxturna apunta a un subconjunto de pacientes de LCA con mutaciones en el gen RPE65, que rondarían los 6.000 en Norte América, Europa y otros mercados desarrollados a los que Spark espera ingresar.
“Este es un día histórico para los pacientes, la medicina y ciertamente para Spark,” dijo Jeff Marrazzo, director ejecutivo de la compañía. “Estamos hablando de la primera vez que alguien ha tomado la información y el conocimiento sobre el proyecto del genoma humano y convertido el código en un agente activo en la medicina”.
Otras terapias genéticas en desarrollo apuntan a enfermedades más comunes. Spark está trabajando en un tratamiento para la hemofilia al igual que BioMarin, un grupo biotecnológico basado en San Rafael, mientras que Bluebird Bio está apuntando a otros problemas de la sangre.
Proyectos anteriores se enfocan en condiciones como el Parkinson, la enfermedad de Huntington, la fibrosis quística y las ultra raras “enfermedades huérfanas”.
El sector está dominado por compañías biotecnológicas más pequeñas, pero los grandes grupos farmacéuticos como Novartis, Sanofi, Bristol-Myers Squibb y Pfizer han invertido miles de millones de dólares en el campo de las terapias genéticas en años recientes.
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